近日，贝达药业股份有限公司新药BPI-23314项目I期临床试验第一例受试者成功入组。该研究名为“BPI-23314在复发/难治性急性髓系白血病患者中的 I 期临床研究”，主要研究者为中国医学科学院血液病医院的王建祥教授和齐军元教授。试验包括剂量递增研究和扩大入组研究，主要研究目标是评估BPI-23314的安全性和耐受性，确定最大耐受剂量（MTD）和剂量限制性毒性（DLTs），以及评估初步疗效，确定推荐II期临床试验剂量（RP2D）。

  BPI-23314作用机理图

       BPI-23314是贝达药业自主研发的拥有完全自主知识产权的新分子化合物，是一种具有全新结构的强效、高选择性溴结构域和末端外结构域（BET）口服小分子抑制剂。BPI-23314能通过特异性抑制BET家族蛋白的功能，调控癌症相关基因的转录表达，进而影响细胞生长、增殖、凋亡等多个生理过程，最终达到抑制肿瘤生长的目标。2019年，BPI-23314 获批开展单药用于恶性血液系统肿瘤（急性髓系白血病、非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤）的临床试验。

       急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一类由造血细胞发生病变、进而衍生为高度异质性的血液系统恶性肿瘤。是成人急性白血病中最常见的一种类型，约占成人白血病的70%。AML的发病年龄在70岁左右，60岁以下的年轻AML患者近5年内的总生存率约为26%，60岁以上老年患者5年生存率不到10%。复发/难治性AML病人中位生存期不足1年，且预后不佳。传统方案治疗疾病缓解率低，病人生存期短。造血干细胞移植受限于供体匹配度较低，来源不足，以及经济条件等因素，难以满足医疗需求。因此，医药界迫切希望寻找和开发AML的新靶点及新药物。

       贝达一直坚持自主创新，拥有雄厚的研发实力，自主研发的创新成果已经陆续进入收获期，产品管线和临床研究项目日益丰富。贝达药业资深副总裁兼首席科学家王家炳博士表示：“目前国际上尚无BET抑制剂类药物上市，BPI-23314的研发目前处于领先地位，具有良好的市场前景。我们也将竭尽全力加快推进BPI-23314项目，争取早日惠及百姓，为我国癌症患者提供新的用药选择。”