3月22日-25日，2026年欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）年会在西班牙马德里召开。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一。贝达药业恩沙替尼治疗复发/难治性ALK阳性淋巴瘤研究成果入选本次会议。本研究的主要研究者为郑州大学第一附属医院付晓瑞教授。 

01研究背景

间变性淋巴瘤激酶阳性 (ALK+) 淋巴瘤是由ALK重排驱动的侵袭性恶性肿瘤。虽然传统化疗对大多数患者有效，但约30%的患者会出现复发或难治性 (R/R) 疾病，且预后不良 [1,2]。 恩沙替尼已在ALK阳性非小细胞肺癌中显示出疗效 [3,4]，但其在ALK阳性淋巴瘤中的作用尚不明确。这项真实世界研究旨在评估恩沙替尼为基础的方案在ALK阳性淋巴瘤中的疗效和安全性。

02 研究方法

本研究为多中心回顾性研究，纳入了2021年12月1日至2025年2月20日期间接受恩沙替尼治疗的复发/难治性 (R/R) ALK阳性淋巴瘤患者。研究结局包括总缓解率 (ORR)、疾病控制率 (DCR)、无进展生存期 (PFS)、总生存期 (OS) 以及安全性。03 研究结果

患者纳入： 共纳入9例患者，患者基线特征见表1。

治疗持续时间与缓解情况：截至数据截止日期（2025年3月20日），恩沙替尼为基础方案的中位治疗持续时间为28.1个月（范围：0.5-76.5个月）。所有患者的总缓解率 (ORR) 和疾病控制率 (DCR) 均为100%（其中完全缓解7例 [77.8%]；部分缓解2例 [22.2%]），详见图1和表2。

亚组分析： 按年龄分组的疗效见表3，症状及生化反应见表4。

生存数据：中位随访9.3个月（范围：0.9-37.5个月）后，无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 数据尚未成熟。截至2025年3月20日，未发生疾病进展或死亡事件。

安全性：9例患者中有4例 (44.4%) 发生了任何级别的不良事件 (AEs)，包括皮疹 (22.2%)、肝酶升高 (11.1%) 和水肿 (11.1%)。无患者发生≥3级不良事件或严重不良事件。未发生因不良事件导致的剂量调整或死亡。

04 结论

以恩沙替尼为基础的方案在复发/难治性ALK阳性淋巴瘤患者中显示出有希望的初步疗效和可控的毒性，值得进一步开展前瞻性验证。

参考文献：[1] Prutsch N, et al. Dependency on the TYK2/STAT1/MCL1 axis in anaplastic large cell lymphoma. Leukemia. 2019;33(3):696-709.[2] Marks LJ, et al. Pediatric relapsed/refractory ALK-positive anaplastic large cell lymphoma treatment and outcomes in the targeted-drug era. Blood Adv. 2025;9(6):1356-1365.[3] Zanelli M, et al. CD20-Negative Large B-Cell Lymphomas: The Diagnostic Challenge of Tumors with Downregulation of Mature B-Cell Marker Expression. Int J Mol Sci. 2025;26(16):7843.[4] Horn L, et al. Ensartinib vs Crizotinib for Patients With Anaplastic Lymphoma Kinase−Positive Non–Small Cell Lung Cancer: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncology. 2021;7(11):1617-1625.